Не так давно в продаже появился геннотерапевтический препарат, который предназначен для борьбы с дефицитом фермента липопротеиназы (или просто ЛПЛ) – редким заболеванием, передающимся по наследству. Препарат необходимо применить всего один раз, а стоит он сразу 1,6 миллиона долларов. Планируется, что лекарство будет продаваться в рассрочку, а в отдельных случаях больным смогут помочь страховые компании.
Препарат получил название Glybera и является всего четверым по счету лекарством такого типа из когда-либо созданных. Дело в том, что геннотерапевтические лекарственные средства еще только набирают популярность. Два из них были созданы в Америке и предназначены для борьбы с раком, а препарат под названием «Неоваскулген» является отечественной разработкой и призвано избавить от проблем людей страдающих ишемией нижних конечностей. Однако эти лекарства и близко не подобрались по стоимости к новинке, о которой идет речь в данной статье.
Разработчиками уникального препарата стали голландцы. Специалисты одной из местных компаний на протяжении долгого времени изучали ЛПЛ и способы борьбы с ним. Дело в том, что данное заболевание заставляет пациента соблюдать строжайшую диету, так как в организме отсутствует фермент, отвечающий за расщепление жиров. Если хоть чуть-чуть отклониться от графика питания, начинаются серьезные проблемы с поджелудочной железой, угрожающие не только здоровью, но и жизни.
Препарат позволит добавить в организм недостающий ген, путем внутримышечной инъекции в область бедра. Почему же у него такая высокая цена? Все просто – заболеванием страдает всего несколько сотен человек во всей Европе. Отсюда и отсутствие смысла массового производства и снижения стоимости.
Если медицина будет развиваться также активно как сейчас, генная терапия в скором времени станет обыденностью. С ее помощью будут лечить множество серьезных заболеваний, начиная от гемофилии и заканчивая болезнью Паркинсона. Многие специалисты небезосновательно полагают, что работа в данном направлении позволит существенно увеличить продолжительность жизнь человека и даже называют генные препараты одним из ключей к бессмертию.
